NCNP筋ジストロフィー市民公開講座（2026年6月20日）
国立精神・神経医療研究センター（NCNP）主催で筋ジストロフィー市民公開講座が開催されました。例年開催され、専門知識がなくてもわかりやすいように、DMDを中心に、最新の医療や治療薬情報、リハビリーテーションについて、専門医からレクチャーいただけます。今回は運営メンバーの柴﨑さんも登壇し、筋ジストロフィーにおける進学と就労についてお話しました。
詳細は下記サイトよりご参照ください。
＜NCNP ホームページ＞ 筋ジストロフィー市民公開講座 開催のお知らせ
＜NCNP ホームページ＞ 筋ジストロフィー市民公開講座 開催のお知らせ
https://hsp.ncnp.go.jp/ncnp/lecture_detail.php?@uid=gafq6FIXqvs4N4h3 /
第１回DMD分科会運営会議（2026年5月31日）
DMD分科会の幹部定例会議をオンラインで開催し、今後の活動方針を決定しました。
当事者の経験によるDMDについて学ぶ会やDMDの治療ニーズの発信、学会活動や研究者・医師や製薬企業との意見交換などを行っていきます。
DMD遺伝子治療薬「エレビジス」が国内発売開始（2026年2月20日）
DMD遺伝子治療薬「エレビジス」が国内発売されました。本治療薬の対象は、DMDのうち、エクソン8及び／又はエクソン9の一部又は全体の欠失変異を有さず、抗AAVrh74抗体が陰性である3歳以上8歳未満の歩行可能な患者になります。
＜中外製薬株式会社 プレスリリース＞
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する国内初の再生医療等製品「エレビジス点滴静注」国内発売のお知らせ
＜中外製薬株式会社 プレスリリース＞
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する国内初の再生医療等製品「エレビジス点滴静注」国内発売のお知らせ
https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20260220113000_1564.html?year=2026&category=
第1回ジストロフィノパチー連携ネットワーク会議（2026年2月15日）
一般社団法人日本筋ジストロフィー協会 デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）分科会、ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）分科会、NPO法人Seven Seasの3団体で、第1回ジストロフィノパチー連携ネットワーク会議を開催しました。
本会議では、現在のジストロフィノパチー（DMD、BMD、女性ジストロフィン症）の治療薬の研究開発動向を踏まえ、日本のジストロフィノパチー患者・家族がワンチーム・ワンボイスで活動するために、3団体の今後の連携について話し合いました。
今後は、学会活動、アカデミア・製薬企業との連携・協働、World Duchenne Awareness Day 2026の開催等を連携しながら実施していきます。
DMD遺伝子治療薬「エレビジス」が保険適用（2026年2月13日）
DMD遺伝子治療薬「エレビジス」が国内発売されました。本治療薬の対象は、DMDのうち、エクソン8及び／又はエクソン9の一部又は全体の欠失変異を有さず、抗AAVrh74抗体が陰性である3歳以上8歳未満の歩行可能な患者になります。
＜中外製薬株式会社 プレスリリース＞
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する国内初の再生医療等製品「エレビジス点滴静注」国内発売のお知らせ
＜中外製薬株式会社 プレスリリース＞
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する国内初の再生医療等製品「エレビジス点滴静注」国内発売のお知らせ
https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20260220113000_1564.html?year=2026&category=
令和７年度「筋ジストロフィー研究班」合同班会議（2026年1月9日）
国立精神・神経医療研究センター（NCNP）の令和７年度精神・神経疾患研究開発費「筋ジストロフィー研究班」合同班会議に運営メンバーの鈴木さん、柴﨑さんが参加しました。各研究班よりDMDを含む様々な筋ジストロフィーの基礎研究や臨床研究における成果が発表されました。特にDMDについては、上肢運動機能を中心とした自然歴研究やAIを用いた骨格筋量測定の自動化、臨床開発の現状に関する発表がありました。
DMD治療薬「Vamorolone」の日本及びアジア太平洋地域におけるライセンス契約締結（2026年1月8日）
ネクセラファーマ株式会社は、日本及びアジア太平洋地域におけるDMD治療薬「Vamorolone」の開発、製造および商業化に関するライセンス契約を締結したことを発表しました。現在、欧米において「Vamorolone」はDMD治療薬として上市されており、DMD分科会として今後の動向を注視していきます。
＜ネクセラファーマ株式会社 プレスリリース＞
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬vamorolone （AGAMREE®）の日本及びアジア太平洋地域におけるライセンス契約締結のお知らせ
＜ネクセラファーマ株式会社 プレスリリース＞
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬vamorolone （AGAMREE®）の日本及びアジア太平洋地域におけるライセンス契約締結のお知らせ
DMD治療薬「Givinostat」日本での商業化契約締結（2025年12月24日）
JCRファーマ株式会社とItalfarmaco S.p.A.は、DMD治療薬「Givinostat」を日本において開発および商業化するライセンス契約を締結することを決定し、希少疾病治療薬についての戦略的提携に合意したことを発表しました。現在、欧米において「Givinostat」はDMD治療薬として上市されており、DMD分科会として今後の動向を注視していきます。
＜JCRファーマ株式会社 プレスリリース＞
Italfarmaco とJCRファーマ デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬Givinostatの日本での商業化契約の締結 および希少疾病治療薬についての戦略的提携のお知らせ
＜JCRファーマ株式会社 プレスリリース＞
Italfarmaco とJCRファーマ デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬Givinostatの日本での商業化契約の締結 および希少疾病治療薬についての戦略的提携のお知らせ
https://www.jcrpharm.co.jp/assets/uploads/docs/3e3984ab3be08e3df6cdb827b4f4adb19e3d290b.pdf
DMD核酸医薬「ブロギジルセン（NS-089/NCNP-02）」の結果発表（2025年10月14日）
DMD核酸医薬「ブロギジルセン（NS-089/NCNP-02）」について、医師主導治験を含む継続投与試験に基づく投与3.5年までの有効性および安全性が、国立精神・神経医療研究センター（NCNP）により学会発表されました。本核酸医薬によりDMDの進行抑制に寄与する可能性が示唆されています。
＜日本新薬株式会社 プレスリリース＞
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ブロギジルセン（NS-089/NCNP-02）」の世界筋学会における投与3.5年までの結果発表について
＜日本新薬株式会社 プレスリリース＞
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ブロギジルセン（NS-089/NCNP-02）」の世界筋学会における投与3.5年までの結果発表について
DMD遺伝子治療薬「エレビジス」が条件付き承認（2025年5月13日）
DMD遺伝子治療薬「エレビジス」について、グローバル第III相臨床試験であるEMBARK試験等の結果を踏まえて、製造販売が条件付き承認されました。本治療薬の対象は、DMDのうち、エクソン8及び／又はエクソン9の一部又は全体の欠失変異を有さず、抗AAVrh74抗体が陰性である3歳以上8歳未満の歩行可能な患者になります。
＜中外製薬株式会社 プレスリリース＞
エレビジス、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療用製品として、日本で製造販売承認を取得
＜中外製薬株式会社 プレスリリース＞
エレビジス、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療用製品として、日本で製造販売承認を取得
https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20250513181500_1491.html?year=2025&category=